Los ensayos clínicos son estudios de investigación que ayudan a los médicos a encontrar mejores formas de prevenir, detectar o tratar enfermedades. También pueden mejorar la vida cotidiana de los niños que padecen enfermedades crónicas.
En el caso de los niños, el objetivo principal de un ensayo clínico es determinar si un tratamiento es seguro, eficaz y bien tolerado. Estos estudios pueden implicar nuevos medicamentos, vacunas, dispositivos médicos, procedimientos o nuevas formas de utilizar tratamientos ya existentes.
Antes de decidir si un ensayo clínico podría ser adecuado para su hijo, es importante comprender en qué consiste el estudio, incluidos los posibles riesgos y beneficios.
Por qué los niños necesitan sus propios ensayos clínicos
Los niños no son simplemente "adultos en miniatura". Crecen, se desarrollan y responden a los tratamientos de manera diferente. También pueden presentar afecciones de salud que no afectan a los adultos. Esto significa que los niños necesitan investigaciones diseñadas específicamente para ellos.
Sin los ensayos clínicos pediátricos, los médicos a menudo deben basarse en las investigaciones realizadas en adultos para orientar la atención de los niños. Muchos de los medicamentos que se utilizan hoy en día en la población infantil fueron probados originalmente solo en adultos. Cuando se utiliza un medicamento en un niño, a pesar de que solo se haya estudiado en adultos, esto se denomina "uso fuera de indicación" (off-label).
Actualmente, existen leyes que exigen la realización de ensayos clínicos para determinadas afecciones propias de la infancia. Como resultado, hoy en día hay disponibles más estudios de investigación para niños que en el pasado.
Cómo funcionan los ensayos clínicos para niños
Todo ensayo clínico sigue un plan detallado, denominado protocolo. En él se explica:
Quiénes pueden participar
Cuánto durará el estudio
Qué tratamiento o enfoque se está evaluando
Cómo se recopilará la información
Los protocolos se establecen con el fin de minimizar los riesgos en la mayor medida posible y asegurar que el estudio pueda responder a interrogantes importantes en materia de salud. (Nota: antes de que cualquier tratamiento nuevo se pruebe en seres humanos, se estudia primero en laboratorios y en animales para verificar su seguridad).
En muchos ensayos, el tratamiento se compara con una sustancia denominada placebo. Un placebo tiene la misma apariencia que el tratamiento, pero carece del principio activo.
En ocasiones, ya existe un tratamiento disponible con un principio activo diferente y el objetivo es desarrollar uno nuevo. En este caso, a un grupo de participantes se le puede administrar el tratamiento más antiguo a modo de placebo. A menudo, ni los investigadores ni los participantes saben quién está recibiendo el tratamiento y quién el placebo hasta que finaliza el estudio. Esto se conoce como estudio "doble ciego". Constituye otra forma de contribuir a garantizar la imparcialidad de los resultados y evitar sesgos.
Posibles beneficios y riesgos de un ensayo clínico pediátrico
Los ensayos clínicos existen porque los médicos no siempre conocen el mejor tratamiento, o porque un nuevo tratamiento podría funcionar mejor que los que están disponibles actualmente.
Participar en un ensayo puede ofrecer beneficios. Su hijo podría tener acceso a médicos especialistas que son expertos en su campo. Podrían tener la oportunidad de probar nuevas terapias y aprender más sobre su afección de salud. En un ensayo, los niños también podrían recibir una supervisión más estrecha o someterse a pruebas adicionales que no forman parte de la atención médica habitual. También se podrían ofrecer recompensas económicas o de otro tipo. Además, su hijo tendrá la oportunidad de formar parte de algo que podría ayudar a otros niños.
Sin embargo, también puede haber riesgos, tales como efectos secundarios o la posibilidad de que el tratamiento no funcione.
El ensayo clínico puede requerir mucho tiempo. Podría implicar procedimientos o pautas de dosificación de medicamentos complejos. O tal vez deba dedicar tiempo adicional a las visitas al centro de estudio, a la realización de más pruebas, a los tratamientos o a las estancias hospitalarias.
¿Qué significa el consentimiento en los ensayos clínicos?
Antes de que usted y su hijo acepten participar en un ensayo clínico, es importante que conozcan todos los detalles.
El consentimiento informado forma parte del proceso del ensayo clínico. El consentimiento informado garantiza que los padres comprendan plenamente en qué consiste el ensayo. El consentimiento informado otorga permiso, pero no constituye un contrato. Tanto los padres como los niños pueden retirarse de un ensayo clínico en cualquier momento. Si un niño se retira durante el transcurso del ensayo, los médicos podrían recomendar tomar ciertas medidas de seguridad antes de suspender el tratamiento.
En muchos ensayos clínicos, también se requiere el "asentimiento" por parte de los niños. El asentimiento se produce cuando el niño acepta participar en un ensayo clínico. El niño debe tener la edad suficiente para comprender los aspectos básicos y formular preguntas sobre el ensayo.
En algunos casos, los riesgos y beneficios no se conocen por completo al inicio del estudio. Su equipo de atención médica está a su disposición para ayudarles a usted y a su hijo a tomar esas decisiones importantes.
Preguntas que debe formular sobre el ensayo clínico
Las siguientes preguntas pueden ayudarles a usted y a su hijo a obtener la mayor cantidad de información posible sobre el proceso antes de participar en un ensayo clínico:
¿Cuál es el propósito del ensayo?
¿Ha sido aprobado el ensayo por la Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés) y/o (si el ensayo involucra a participantes o comunidades de nativos americanos o nativos de Alaska) por la IRB tribal?
¿Existe un rango de edad establecido?
¿Quién patrocina o financia el ensayo? (Por ejemplo: instituciones médicas, compañías farmacéuticas o agencias federales).
¿Por qué creen los investigadores que el tratamiento del estudio podría ser mejor que otros que se utilizan actualmente?
¿Qué pruebas y tratamientos conlleva el estudio? ¿Son riesgosos o perjudiciales? ¿Con qué frecuencia deben realizarse?
¿Cómo sabrá el médico si el tratamiento está funcionando? ¿Cuándo se me informará sobre los resultados del ensayo?
¿Cuáles son los posibles beneficios?
¿Cuáles son los efectos secundarios o riesgos, y cómo se comparan con el tratamiento estándar?
Si mi hijo recibe un placebo, ¿podría esto ser perjudicial para su salud?
¿Mi hijo no podrá recibir otros tratamientos si participa en el ensayo clínico? ¿Qué sucederá con la enfermedad o afección de mi hijo si no recibe tratamiento?
¿Tendré acceso a los resultados de las pruebas de mi hijo durante el ensayo?
¿Cómo se mantendrá la privacidad de la información de salud de mi hijo? ¿Quién tiene acceso a esta información?
Si el ensayo clínico implica la recolección de una muestra biológica (por ejemplo: sangre, piel u otro tejido, muestra de esputo o saliva, etc.), ¿será destruida una vez finalizado el ensayo? ¿Cómo puedo saber si la muestra de mi hijo no se utilizará para ninguna otra investigación después del ensayo?
¿Tendré que pagar por alguno de los tratamientos o pruebas? ¿Qué costos cubrirá mi seguro médico y quién puede responder a las preguntas relacionadas con el seguro?
¿Quién paga las facturas médicas si mi hijo sufre una lesión durante el ensayo?
Términos utilizados en los ensayos clínicos pediátricos
Asentimiento: cuando un niño acepta participar en un estudio.
Enmascaramiento: cuando los participantes y/o el equipo del estudio desconocen qué tratamiento están recibiendo los participantes hasta que finaliza el ensayo.
Consentimiento informado: los padres aceptan permitir que su hijo participe en un estudio después de haber leído un formulario de consentimiento informado y otros detalles sobre el estudio, haber hablado con los investigadores y haber formulado preguntas.
Estudio de intervención: otro nombre para un ensayo clínico.
Investigadores: personas que llevan a cabo el estudio de investigación. Cada estudio clínico es dirigido por un investigador principal, que a menudo es un médico.
Junta de Revisión Institucional (IRB, por sus siglas en inglés): un comité independiente que garantiza que los ensayos clínicos sean éticos y que se protejan los derechos de las personas que participan en el estudio. Todo ensayo clínico realizado en los Estados Unidos debe ser aprobado y supervisado por una IRB. Las comunidades tribales también pueden contar con una IRB tribal. Si el ensayo incluye participantes o comunidades de indios americanos o nativos de Alaska, también podría participar una IRB tribal.
Placebo: un tratamiento que tiene el mismo aspecto y se administra de la misma manera que el tratamiento activo que se está estudiando.
Protocolo: plan detallado del estudio de investigación.
Aleatorización: una forma de determinar qué tratamiento recibirá cada persona que participa en un estudio, con el fin de reducir la probabilidad de sesgo. Es similar a lanzar una moneda al aire o tirar los dados.Recuerde
Participar en un ensayo clínico es una decisión importante. Está bien tomarse el tiempo necesario para hablarlo con su hijo. El equipo de atención de su hijo está a su disposición para brindarles apoyo y ayudarles a analizar la información. Haga todas las preguntas que considere necesarias y asegúrese de que ambos comprendan los beneficios y los riesgos antes de ofrecerse como voluntarios.
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